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임상등급 신경줄기세포의 헌팅턴병 치료 효과 입증
등록일 2020.05.08 조회수 232

분당 차병원 김현숙, 차 의과학대학교 송지환 교수팀
임상등급 신경줄기세포의 헌팅턴병 치료 효과 입증


  • 전임상 동물모델에서 임상등급 신경줄기세포의 헌팅턴병 치료효과 확인
  • 신경줄기세포를 활용한 헌팅턴병 임상 적용의 토대 마련
  • 줄기세포분야 국제학술지 ‘스템 셀(Stem Cells)’ 5월호에 연구논문 온라인 게재

분당 차병원(원장 김재화) 신경과 김현숙 교수와 차 의과학대학교 의생명과학과 송지환 교수팀은 임상등급의 인간 신경줄기세포가 헌팅턴병(Huntington’s disease) 전임상 동물모델에서 치료 효과가 있음을 밝혀냈다. 이번 연구는 헌팅턴병 환자를 대상으로 한 인간 신경줄기세포를 활용한 임상적용의 토대를 마련했다는데 큰 의미를 갖는다.

김현숙·송지환 교수팀은 실험용 쥐로 헌팅턴병 동물모델을 만들고, 인간 신경줄기세포를 손상된 신경조직 부위에 이식했다. 8주 후 3종류의 운동시험법을 시행한 결과 대조군에 비해 운동기능이 30% 이상 유의적으로 향상되는 것을 확인했다.

또 이식된 신경줄기세포는 다양한 신경세포로 분화되어 헌팅턴병으로 인해 손상된 신경조직 복구에 직접적으로 기여했을 뿐만 아니라, 신경교세포 상처(glia scar)의 감소, 염증반응의 감소, 내재성 신경세포형성의 증가, 혈관 형성의 증가 등을 일으켜 손상된 뇌 조직을 전반적으로 개선시켰다.

이번 연구 결과는 ‘임상등급 인간신경줄기세포(CTX0E03)의 이식을 통한 헌팅턴병 전임상 동물 모델에서의 행동학적, 병리학적 기능개선(Implantation of the clinical-grade human neural stem cell line, CTX0E03, rescues the behavioral and pathological deficits in the quinolinic acid-lesioned rodent model of Huntington’s disease)’이라는 제목으로 줄기세포분야 국제학술지인 ‘스템 셀(Stem Cells)’ 5월호 온라인판에 게재됐다.

헌팅턴병은 대표적인 신경 퇴행성 유전 질환이다. 보통 35세에서 44세 사이에 발병하고, 15~20년 내에 사망에 이르게 되는데, 무도증(몸이 자신의 의지와는 관계없이 흐느적거리듯 움직이는 증상)과 우울증, 치매 등의 대표적인 증상을 나타낸다. 10만 명 당 5~10명 정도의 빈도로 발병하는 것으로 알려져 있지만, 현재 마땅한 치료제가 없는 실정이다.

송지환 교수는 “이번 연구에는 영국 리뉴런(ReNeuron)사에서 개발된CTX 신경줄기세포가 사용되었는데, CTX 신경줄기세포는 이미 영국 및 미국 등지에서 뇌졸중 환자를 대상으로 임상 2상 연구가 진행되고 있으며, 세포 자체가 갖는 안전성 및 효능이 입증된 상태”라며 “앞으로 헌팅턴병 환자를 대상으로 한 임상 적용에 소요되는 시간이 상당히 단축될 가능성이 높다”고 말하며, 헌팅턴병 임상적용에 대한 의지를 나타냈다.

이번 연구는 한국연구재단과 ㈜아이피에스바이오의 지원을 받아 수행되었다.

▲(좌)분당 차병원 신경과 김현숙 교수 (우)차 의과학대학교 의생명과학과 송지환 교수